Десять из двенадцати пациентов с диабетом 1 типа через год после экспериментальной пересадки клеток больше не нуждались во введении инсулина. Клетки, выращенные в лаборатории, прижились в организме и начали самостоятельно вырабатывать гормон, помогая поддерживать уровень сахара в крови.

Казалось бы, решение найдено. Но есть серьёзная проблема: чтобы иммунная система не уничтожила пересаженные клетки, пациентам пришлось принимать препараты, подавляющие иммунитет. Такое лечение связано с риском опасных осложнений.

Результаты исследования были опубликованы в июне 2025 года в медицинском журнале New England Journal of Medicine. А в 2026 году появились новые научные данные о другом подходе, который может помочь преодолеть главное препятствие — иммунное отторжение клеток.

Как пересаженные клетки начали вырабатывать инсулин

При диабете 1 типа иммунная система ошибочно атакует клетки поджелудочной железы, вырабатывающие инсулин. Без этого гормона организм не может нормально использовать глюкозу, поэтому человек вынужден регулярно вводить инсулин с помощью инъекций или специальной помпы.

Современные устройства помогают контролировать уровень сахара и автоматически подавать необходимые дозы гормона. Но они не восстанавливают утраченную способность организма самостоятельно вырабатывать инсулин.

Учёные решили пойти другим путём — не совершенствовать инъекции, а заменить уничтоженные клетки.

Для этого компания Vertex Pharmaceuticals разработала экспериментальную терапию зимислецел (zimislecel), ранее известную как VX-880.

Из стволовых клеток в лаборатории выращивают специальные клетки, подобные тем, что находятся в поджелудочной железе. Они способны реагировать на изменение уровня глюкозы и выделять инсулин тогда, когда он необходим.

Самое необычное — место пересадки. Врачи вводят клетки через кровеносный сосуд, ведущий к печени. Там они могут прижиться, получать питание из окружающих сосудов и выполнять свою работу.

То есть поджелудочная железа пациента не восстанавливается. Вместо неё инсулин начинают вырабатывать пересаженные клетки, расположенные в печени.

Что произошло через год после пересадки

В исследовании участвовали люди с длительно существующим диабетом 1 типа, у которых регулярно возникали опасные эпизоды резкого снижения сахара в крови. Некоторые не могли своевременно почувствовать приближение такого состояния.

Для этих пациентов даже современные способы лечения не всегда обеспечивают достаточную защиту от тяжёлых осложнений, включая потерю сознания и судороги.

В опубликованный анализ вошли 14 человек, за которыми наблюдали не менее года. Двое получили уменьшенную дозу клеток, остальные 12 — полную.

До пересадки у всех участников практически отсутствовали признаки выработки собственного инсулина. После процедуры исследователи обнаружили у каждого из них С-пептид — вещество, которое образуется вместе с инсулином и позволяет оценить работу пересаженных клеток.

Это означало, что новые клетки прижились и начали функционировать.

Но главным результатом стало другое: через 365 дней после пересадки 10 из 12 пациентов, получивших полную дозу клеток, обходились без введения инсулина.

Причём речь шла не просто об отказе от инъекций.

У всех 12 пациентов уровень гликированного гемоглобина — показателя, отражающего среднюю концентрацию сахара в крови за несколько месяцев, — оказался ниже 7%. Более 70% времени уровень глюкозы находился в целевом диапазоне.

С третьего месяца после пересадки и до конца первого года наблюдения у них также не зарегистрировали тяжёлых эпизодов опасного снижения сахара.

Таким образом, пересаженные клетки смогли не только вырабатывать инсулин, но и существенно улучшить контроль диабета.

Почему это ещё не означает излечение диабета

У столь обнадёживающего результата есть серьёзная обратная сторона.

При диабете 1 типа иммунная система уничтожает собственные клетки, вырабатывающие инсулин. Пересаженные клетки тоже могут стать её мишенью, поскольку организм воспринимает их как чужеродные.

Поэтому всем участникам исследования назначили препараты, подавляющие иммунный ответ. Такая терапия помогает защитить новые клетки, но одновременно ослабляет защиту организма от инфекций.

В исследовании у трёх участников зарегистрировали тяжёлую нейтропению — опасное снижение количества определённых белых клеток крови, участвующих в борьбе с инфекциями.

Во время более длительного наблюдения умерли два участника. Первый — примерно через 20 месяцев после пересадки от тяжёлого грибкового менингита, развившегося после операции на носовых пазухах, осложнившейся повреждением основания черепа. Пациент также получал высокие дозы стероидов и препараты для подавления иммунитета. Исследователи связали инфекцию с иммуносупрессивной терапией.

Второй участник умер приблизительно через 30 месяцев вследствие прогрессирования ранее существовавшего заболевания, сопровождавшегося тяжёлыми нарушениями памяти и других функций мозга.

Ни один из этих смертельных случаев исследователи не признали следствием действия самих пересаженных клеток. Однако они показывают, насколько серьёзными могут быть риски лечения в целом, особенно при необходимости длительного подавления иммунитета.

Кроме того, исследование было небольшим, без отдельной контрольной группы, а опубликованные результаты — промежуточными. Пока неизвестно, как долго пересаженные клетки смогут сохранять свою функцию.

Можно ли защитить новые клетки, не подавляя иммунитет?

Именно эту задачу сейчас пытаются решить исследователи.

Один из вариантов — помещать клетки в специальные защитные имплантаты. Такие устройства должны пропускать кислород и питательные вещества, выпускать инсулин и одновременно препятствовать иммунной атаке.

Но реализовать идею оказалось непросто. В марте 2025 года Vertex объявила о прекращении дальнейшей клинической разработки экспериментальной системы VX-264: защитный имплантат не обеспечил необходимой эффективности.

Другой путь — изменить сами клетки с помощью генной инженерии, чтобы иммунной системе было труднее распознать их как чужеродные.

И здесь появились обнадёживающие результаты.

В июле 2026 года исследователи сообщили в New England Journal of Medicine о 14 месяцах наблюдения за пациентом с диабетом 1 типа, которому пересадили генетически изменённые клетки, вырабатывающие инсулин.

В отличие от исследования зимислецела, здесь использовали донорские клетки поджелудочной железы, специально изменённые с помощью генной инженерии.

Их пересадили в мышцу предплечья. При этом пациент не получал препаратов для подавления иммунитета.

Спустя 14 месяцев клетки продолжали вырабатывать инсулин и реагировать на изменение уровня глюкозы. Признаков выраженной иммунной атаки на трансплантат исследователи не обнаружили.

Это важное подтверждение того, что генетически изменённые клетки могут длительное время функционировать в организме человека без системной иммуносупрессии.

Однако есть принципиальное отличие от результата «10 из 12».

В новом эксперименте участвовал только один человек. Ему пересадили сравнительно небольшое количество клеток, недостаточное для полного обеспечения организма инсулином. Поэтому пациент продолжал получать инсулинотерапию.

Получается, учёные продемонстрировали два разных достижения: в одном случае пересаженные клетки позволили пациентам отказаться от введения инсулина, но потребовали подавления иммунитета. В другом — клетки смогли работать без такой защиты, однако пока не обеспечивали организм достаточным количеством гормона.

Теперь исследователям предстоит попытаться совместить оба результата.

Когда лечение диабета без постоянных инъекций станет доступным?

Пересадка клеток, вырабатывающих инсулин, уже не является исключительно экспериментальной идеей.

В июне 2023 года американское Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрило клеточную терапию Lantidra, созданную из донорских клеток поджелудочной железы умерших людей.

Однако её применение ограничено определёнными взрослыми пациентами с диабетом 1 типа, у которых сохраняются повторяющиеся тяжёлые эпизоды снижения сахара несмотря на интенсивное лечение. Кроме того, пересадка требует подавления иммунитета, а количество доступных донорских клеток ограничено.

Зимислецел потенциально решает одну из этих проблем: необходимые клетки выращивают из стволовых клеток в лаборатории, поэтому их производство не должно зависеть от постоянного поступления донорских органов.

Но по состоянию на октябрь 2026 года эта терапия остаётся экспериментальной. В августовском отчёте Vertex сообщила о продолжении клинических испытаний и набора пациентов, не назвав подтверждённой даты регистрации лечения.

Главный результат уже получен: выращенные в лаборатории клетки способны взять на себя выработку инсулина у людей с диабетом 1 типа. Следующая задача — добиться того, чтобы они работали достаточно долго и при этом не требовали постоянного подавления иммунной системы.

Именно от этого во многом зависит, сможет ли клеточная терапия однажды стать доступной не только небольшой группе пациентов с тяжёлыми осложнениями, но и значительно большему числу людей с диабетом 1 типа.

Пока же экспериментальные результаты не дают оснований отказываться от назначенной инсулинотерапии. Самостоятельное прекращение введения инсулина при диабете 1 типа может быть опасным для жизни.

Источники: New England Journal of Medicine — исследование зимислецела (2025); New England Journal of Medicine — 14 месяцев наблюдения за генетически изменёнными клетками (2026); Vertex Pharmaceuticals; FDA.