Десять із дванадцяти пацієнтів з діабетом 1 типу через рік після експериментальної пересадки клітин більше не потребували введення інсуліну. Клітини, вирощені в лабораторії, прижилися в організмі та почали самостійно виробляти гормон, допомагаючи підтримувати рівень цукру в крові.

Здавалося б, рішення знайдено. Але є серйозна проблема: щоб імунна система не знищила пересаджені клітини, пацієнтам довелося приймати препарати, що пригнічують імунітет. Таке лікування пов'язане з ризиком небезпечних ускладнень.

Результати дослідження були опубліковані в червні 2025 року в медичному журналі New England Journal of Medicine. А в 2026 році з'явилися нові наукові дані про інший підхід, який може допомогти подолати головну перешкоду — імунне відторгнення клітин.

Як пересаджені клітини почали виробляти інсулін

При діабеті 1 типу імунна система помилково атакує клітини підшлункової залози, що виробляють інсулін. Без цього гормону організм не може нормально використовувати глюкозу, тому людина змушена регулярно вводити інсулін за допомогою ін'єкцій або спеціальної помпи.

Сучасні пристрої допомагають контролювати рівень цукру та автоматично подавати необхідні дози гормону. Але вони не відновлюють втрачену здатність організму самостійно виробляти інсулін.

Вчені вирішили піти іншим шляхом — не вдосконалювати ін'єкції, а замінити знищені клітини.

Для цього компанія Vertex Pharmaceuticals розробила експериментальну терапію зиміслецел (zimislecel), раніше відому як VX-880.

Зі стовбурових клітин у лабораторії вирощують спеціальні клітини, подібні до тих, що знаходяться в підшлунковій залозі. Вони здатні реагувати на зміну рівня глюкози та виділяти інсулін тоді, коли він необхідний.

Найнезвичайніше — місце пересадки. Лікарі вводять клітини через кровоносну судину, що веде до печінки. Там вони можуть прижитися, отримувати живлення з навколишніх судин і виконувати свою роботу.

Тобто підшлункова залоза пацієнта не відновлюється. Замість неї інсулін починають виробляти пересаджені клітини, розташовані в печінці.

Що сталося через рік після пересадки

У дослідженні брали участь люди з тривало існуючим діабетом 1 типу, у яких регулярно виникали небезпечні епізоди різкого зниження цукру в крові. Деякі не могли своєчасно відчути наближення такого стану.

Для цих пацієнтів навіть сучасні способи лікування не завжди забезпечують достатній захист від тяжких ускладнень, включаючи втрату свідомості та судоми.

В опублікований аналіз увійшли 14 осіб, за якими спостерігали не менше року. Двоє отримали зменшену дозу клітин, решта 12 — повну.

До пересадки у всіх учасників практично були відсутні ознаки вироблення власного інсуліну. Після процедури дослідники виявили в кожного з них С-пептид — речовину, яка утворюється разом з інсуліном і дозволяє оцінити роботу пересаджених клітин.

Це означало, що нові клітини прижилися та почали функціонувати.

Але головним результатом стало інше: через 365 днів після пересадки 10 із 12 пацієнтів, які отримали повну дозу клітин, обходилися без введення інсуліну.

Причому йшлося не просто про відмову від ін'єкцій.

У всіх 12 пацієнтів рівень глікованого гемоглобіну — показника, що відображає середню концентрацію цукру в крові за кілька місяців, — виявився нижчим за 7%. Більше 70% часу рівень глюкози перебував у цільовому діапазоні.

З третього місяця після пересадки і до кінця першого року спостереження у них також не зареєстрували тяжких епізодів небезпечного зниження цукру.

Таким чином, пересаджені клітини змогли не тільки виробляти інсулін, але й суттєво покращити контроль діабету.

Чому це ще не означає вилікування діабету

У такого обнадійливого результату є серйозний зворотний бік.

При діабеті 1 типу імунна система знищує власні клітини, що виробляють інсулін. Пересаджені клітини також можуть стати її мішенню, оскільки організм сприймає їх як чужорідні.

Тому всім учасникам дослідження призначили препарати, що пригнічують імунну відповідь. Така терапія допомагає захистити нові клітини, але водночас послаблює захист організму від інфекцій.

У дослідженні в трьох учасників зареєстрували тяжку нейтропенію — небезпечне зниження кількості певних білих клітин крові, які беруть участь у боротьбі з інфекціями.

Під час більш тривалого спостереження померли два учасники. Перший — приблизно через 20 місяців після пересадки від тяжкого грибкового менінгіту, що розвинувся після операції на носових пазухах, яка ускладнилася пошкодженням основи черепа. Пацієнт також отримував високі дози стероїдів і препарати для пригнічення імунітету. Дослідники пов'язали інфекцію з імуносупресивною терапією.

Другий учасник помер приблизно через 30 місяців внаслідок прогресування раніше існуючого захворювання, що супроводжувалося тяжкими порушеннями пам'яті та інших функцій мозку.

Жоден із цих смертельних випадків дослідники не визнали наслідком дії самих пересаджених клітин. Однак вони показують, наскільки серйозними можуть бути ризики лікування загалом, особливо за необхідності тривалого пригнічення імунітету.

Крім того, дослідження було невеликим, без окремої контрольної групи, а опубліковані результати — проміжними. Поки невідомо, як довго пересаджені клітини зможуть зберігати свою функцію.

Чи можна захистити нові клітини, не пригнічуючи імунітет?

Саме це завдання зараз намагаються вирішити дослідники.

Один із варіантів — поміщати клітини в спеціальні захисні імплантати. Такі пристрої мають пропускати кисень і поживні речовини, випускати інсулін і водночас перешкоджати імунній атаці.

Але реалізувати ідею виявилося непросто. У березні 2025 року Vertex оголосила про припинення подальшої клінічної розробки експериментальної системи VX-264: захисний імплантат не забезпечив необхідної ефективності.

Інший шлях — змінити самі клітини за допомогою генної інженерії, щоб імунній системі було важче розпізнати їх як чужорідні.

І тут з'явилися обнадійливі результати.

У липні 2026 року дослідники повідомили в New England Journal of Medicine про 14 місяців спостереження за пацієнтом з діабетом 1 типу, якому пересадили генетично змінені клітини, що виробляють інсулін.

На відміну від дослідження зиміслецелу, тут використовували донорські клітини підшлункової залози, спеціально змінені за допомогою генної інженерії.

Їх пересадили в м'яз передпліччя. При цьому пацієнт не отримував препаратів для пригнічення імунітету.

Через 14 місяців клітини продовжували виробляти інсулін і реагувати на зміну рівня глюкози. Ознак вираженої імунної атаки на трансплантат дослідники не виявили.

Це важливе підтвердження того, що генетично змінені клітини можуть тривалий час функціонувати в організмі людини без системної імуносупресії.

Однак є принципова відмінність від результату «10 з 12».

У новому експерименті брав участь лише один пацієнт. Йому пересадили порівняно невелику кількість клітин, недостатню для повного забезпечення організму інсуліном. Тому пацієнт продовжував отримувати інсулінотерапію.

Виходить, вчені продемонстрували два різні досягнення: в одному випадку пересаджені клітини дозволили пацієнтам відмовитися від введення інсуліну, але потребували пригнічення імунітету. В іншому — клітини змогли працювати без такого захисту, однак поки не забезпечували організм достатньою кількістю гормону.

Тепер дослідникам належить спробувати поєднати обидва результати.

Коли лікування діабету без постійних ін'єкцій стане доступним?

Пересадка клітин, що виробляють інсулін, вже не є виключно експериментальною ідеєю.

У червні 2023 року американське Управління з контролю якості харчових продуктів і лікарських засобів (FDA) схвалило клітинну терапію Lantidra, створену з донорських клітин підшлункової залози померлих людей.

Однак її застосування обмежене певними дорослими пацієнтами з діабетом 1 типу, у яких зберігаються повторювані тяжкі епізоди зниження цукру, незважаючи на інтенсивне лікування. Крім того, пересадка потребує пригнічення імунітету, а кількість доступних донорських клітин обмежена.

Зиміслецел потенційно вирішує одну з цих проблем: необхідні клітини вирощують зі стовбурових клітин у лабораторії, тому їх виробництво не повинно залежати від постійного надходження донорських органів.

Але станом на жовтень 2026 року ця терапія залишається експериментальною. У серпневому звіті Vertex повідомила про продовження клінічних випробувань і набору пацієнтів, не назвавши підтвердженої дати реєстрації лікування.

Головний результат уже отримано: вирощені в лабораторії клітини здатні взяти на себе вироблення інсуліну в людей з діабетом 1 типу. Наступне завдання — домогтися того, щоб вони працювали досить довго і при цьому не вимагали постійного пригнічення імунної системи.

Саме від цього багато в чому залежить, чи зможе клітинна терапія одного разу стати доступною не тільки невеликій групі пацієнтів з тяжкими ускладненнями, але й значно більшій кількості людей з діабетом 1 типу.

Поки ж експериментальні результати не дають підстав відмовлятися від призначеної інсулінотерапії. Самостійне припинення введення інсуліну при діабеті 1 типу може бути небезпечним для життя.

Джерела: New England Journal of Medicine — дослідження зиміслецелу (2025); New England Journal of Medicine — 14 місяців спостереження за генетично зміненими клітинами (2026); Vertex Pharmaceuticals; FDA.