Від раку до Альцгеймера: 9 багатообіцяючих медичних розробок і клінічних випробувань, за якими варто стежити
Ліки від ожиріння вперше дійшли до ІІІ фази випробувань у дітей молодших 12 років, хворобу Альцгеймера намагаються зупинити ще до появи проблем із пам'яттю, а нові препарати проти раку дедалі частіше підбирають не просто за органом, де виникла пухлина, а за її конкретними біологічними особливостями.
Кінець серпня і початок вересня 2026 року принесли одразу кілька важливих результатів і запусків великих клінічних досліджень — від раку і серцево-судинних захворювань до ХОЗЛ, хвороб нирок, печінки та остеоартриту.
Однак слово «прорив» тут варто використовувати обережно. В одних випадках ідеться про позитивні результати ІІІ фази або вже отриманий дозвіл регулятора. В інших — лише про початок дослідження, яке ще має показати, чи працює багатообіцяюча ідея у пацієнтів.
1. Рак: лікування дедалі сильніше прив'язують до біології конкретної пухлини
Один із найсвіжіших результатів з'явився 8 вересня в лікуванні дрібноклітинного раку легені — особливо агресивної форми захворювання, яка часто добре відповідає на початкову терапію, але потім швидко повертається.
У ІІІ фазі дослідження DeLLphi-305 препарат тарлатамаб у комбінації з дурвалумабом покращив загальну виживаність порівняно з одним дурвалумабом.
Терапію застосовували не замість стандартного початкового лікування. Пацієнти спочатку отримували хіміотерапію та імунотерапію, а нову комбінацію використовували потім як підтримувальне лікування.
Тарлатамаб належить до біспецифічних препаратів: він одночасно зв'язується з мішенню DLL3 на пухлинній клітині та CD3 на Т-лімфоцитах, допомагаючи імунній системі наблизитися до ракової клітини й атакувати її.
Компанія поки що повідомила лише основні результати ІІІ фази. Детальні дані про те, наскільки саме збільшилася тривалість життя пацієнтів, ще належить побачити.
Паралельно змінюється лікування раку підшлункової залози.
У серпні американський регулятор FDA схвалив дараксонрасиб для частини дорослих пацієнтів із метастатичною аденокарциномою підшлункової залози після попереднього системного лікування або у випадках, коли багатокомпонентна терапія їм не підходить.
Тепер дослідники йдуть ще далі: у новому випробуванні ІІІ фази комбінацію таргетних таблеток збираються напряму порівняти зі стандартною хіміотерапією у раніше не лікованих пацієнтів із пухлиною, що несе мутацію KRAS G12D.
Це відображає одну з головних тенденцій сучасної онкології: питання дедалі частіше звучить не просто як «який це рак», а як «яка саме молекулярна вразливість є у цієї пухлини».
2. Серцево-судинні хвороби: інтенсивне лікування хочуть починати до першого інфаркту
Зазвичай найагресивніші заходи профілактики серцево-судинних ускладнень асоціюються з пацієнтами, які вже перенесли інфаркт або інсульт.
Дослідження VESALIUS-CV перевіряє інший підхід.
До нього ввійшли понад 12 тис. людей із високим серцево-судинним ризиком, у яких ще не було інфаркту чи інсульту.
До стандартної терапії для зниження холестерину дослідники додавали еволокумаб — препарат класу інгібіторів PCSK9.
Згідно з представленим наприкінці серпня аналізом, застосування еволокумабу було пов'язане приблизно з 20-відсотковим зниженням ризику смерті в цій групі.
Спостереження тривало в середньому 4,6 року, причому відмінність між групами почала ставати помітною приблизно через півтора року.
Це не означає, що ін'єкційний препарат потрібен кожній людині з підвищеним холестерином.
Учасники дослідження належали до групи значно підвищеного ризику — наприклад, мали виражений атеросклероз або діабет із додатковими факторами ризику.
Практичне питання, яке ставить дослідження, інше: чи варто чекати першого інфаркту чи інсульту, перш ніж максимально посилювати профілактику у найуразливіших пацієнтів.
3. ХОЗЛ: біологічна терапія може підійти ширшому колу пацієнтів
Хронічна обструктивна хвороба легень залишається однією з провідних причин смерті у світі.
Навіть за сучасної інгаляційної терапії частина пацієнтів продовжує мати загострення, що потребують антибіотиків, стероїдів або госпіталізації.
У двох дослідженнях ІІІ фази — OBERON і TITANIA — антитіло тозоракімаб знизило частоту помірних і тяжких загострень приблизно на 30% порівняно з плацебо.
Препарат блокує сигнальний шлях інтерлейкіну-33 — одного з механізмів, пов'язаних із запаленням у дихальних шляхах.
Особливо цікаво те, що ефект спостерігався не лише у пацієнтів із високим рівнем еозинофілів у крові.
Це потенційно відрізняє препарат від частини вже наявних біологічних методів лікування, для яких певний запальний профіль пацієнта відіграє ключову роль.
FDA вже прийняло заявку на тозоракімаб до пріоритетного розгляду.
Але препарат вивчався як доповнення до стандартної інгаляційної терапії, а не як її заміна.
4. Семаглутид почали серйозно вивчати у дітей від 6 років
Одним із найдискусійніших результатів вересня стало дослідження препаратів класу GLP-1 у маленьких дітей.
У дослідженні ІІІ фази STEP Young брали участь діти віком від 6 до неповних 12 років з ожирінням.
Одна група раз на тиждень отримувала семаглутид, інша — плацебо. При цьому і діти, які отримували препарат, і контрольна група брали участь у програмі зміни способу життя: раціоні з меншою калорійністю та підвищеною фізичною активністю.
Через 68 тижнів 40,4% дітей у групі семаглутиду перестали відповідати використаному в дослідженні критерію ожиріння. У групі плацебо таких дітей не було.
Дослідження досягло основної мети — зниження індексу маси тіла виявилося значно більшим із семаглутидом.
Але результат водночас піднімає питання, які неможливо вирішити лише за 68 тижнів.
Якщо терапія починається у шість, сім чи вісім років, лікарям необхідно розуміти її вплив на ріст, харчування, статеве дозрівання, психологічний стан і масу тіла після припинення препарату.
Тому позитивний результат ІІІ фази ще не означає, що семаглутид стає стандартною терапією для всіх дітей з ожирінням.
Він показує інше: медикаментозне лікування ожиріння тепер досліджують у віковій групі, для якої доказів досі було значно менше.
5. Хворобу Альцгеймера намагаються лікувати ще до появи симптомів
Сучасна терапія хвороби Альцгеймера поступово зміщується на дедалі ранні стадії захворювання.
Новий крок — міжнародне дослідження ІІІ фази PrevenTRON.
До нього планують включити близько 1 600 людей віком від 55 до 80 років, у яких немає проблем із пам'яттю чи мисленням, але аналізи показують ознаки патології Альцгеймера та підвищений ризик розвитку симптомів.
Досліджується препарат тронтинемаб — антитіло проти амілоїду, розроблене таким чином, щоб покращити проникнення через гематоенцефалічний бар'єр.
У вересні перший центр у Великій Британії та Європі почав пропонувати участь у програмі.
Логіка дослідження базується на особливості хвороби Альцгеймера: патологічні зміни в мозку можуть розвиватися за багато років до того, як людина помічає порушення пам'яті.
Якщо лікування на цій стадії зможе відтермінувати когнітивні порушення, підхід до хвороби може суттєво змінитися — від лікування вже наявних симптомів до профілактики їх виникнення.
Але саме слово «якщо» тут принципово важливе.
Поки не доведено, що тронтинемаб здатний запобігти деменції у людей без симптомів. Відповідь на це питання і має дати ІІІ фаза.
6. Препарат для нирок показав ефект і в людей без діабету
Фінеренон уже застосовується при хронічній хворобі нирок, пов'язаній з діабетом другого типу.
Дослідження ІІІ фази FIND-CKD перевірило, чи може цей механізм бути корисним і пацієнтам без діабету.
У дослідженні взяли участь 1 584 особи з хронічною хворобою нирок.
За 32 місяці функція нирок знижувалася повільніше у пацієнтів, які отримували фінеренон, ніж у групі плацебо.
Крім того, препарат знизив ризик комбінованого нирково-серцево-судинного результату на 23%.
Це важливий результат, оскільки хронічна хвороба нирок далеко не завжди пов'язана з діабетом. Однією з поширених причин пошкодження нирок залишається тривала артеріальна гіпертензія.
Однак розширення потенційної користі препарату означає й необхідність уважно стежити за безпекою.
Підвищення рівня калію в крові реєстрували у 17% пацієнтів на фінереноні проти 13,3% у групі плацебо, хоча серйозні ускладнення та припинення лікування з цієї причини траплялися значно рідше.
7. При жировій хворобі печінки дослідники переходять від біопсії до важливішого питання
Метаболічно асоційований стеатогепатит — MASH — може поступово призводити до фіброзу, цирозу, печінкової недостатності та раку печінки.
В останні роки з'явилися препарати, здатні покращувати стан тканини печінки за результатами біопсії.
Але тепер вимоги до терапії стають жорсткішими.
Глобальна програма ІІІ фази PERFORMA вивчає пемвідутид — експериментальний препарат, що одночасно впливає на рецептори глюкагону та GLP-1.
У дослідження планують включити близько 1 800 пацієнтів з MASH і фіброзом стадії F2 або F3, але ще без цирозу.
На першому етапі дослідники оцінюватимуть, чи зникають ознаки MASH і чи зменшується вираженість фіброзу.
Однак програма розрахована значно далі одного року.
Учасників спостерігатимуть приблизно п'ять років, щоб зрозуміти, чи вдається реально зменшити ймовірність цирозу, тяжких печінкових ускладнень, трансплантації або смерті.
Це важливий зсув для всієї галузі.
Покращення лабораторного показника або навіть біопсії цінне, але для пацієнта значно важливіше знати, чи знижує терапія ризик тяжкого захворювання через кілька років.
8. При артрозі коліна тестують генну терапію однією ін'єкцією
Остеоартрит рідко називають смертельним захворюванням, але він є однією з найбільших причин хронічного болю та обмеження рухливості.
Особливий інтерес викликали дворічні результати раннього дослідження експериментальної генної терапії PCRX-201.
Препарат вводиться безпосередньо в колінний суглоб і використовує модифікований аденовірусний вектор для доставки гена, пов'язаного з протизапальним білком IL-1Ra.
Ідея полягає в тому, щоб після однієї ін'єкції змусити тканини всередині суглоба тривалий час виробляти протизапальний сигнал.
У І фазі взяли участь лише 72 особи з помірним або тяжким остеоартритом коліна.
У тих учасників, які продовжували спостереження, покращення болю, скутості та функції зберігалися до двох років.
Однак результат необхідно трактувати дуже обережно.
До 104-го тижня дослідження припинили 33 з 72 учасників — майже 46%. Саме дослідження було відкритим і не призначалося для остаточного доведення ефективності.
Воно також не довело, що терапія відновлює зруйнований хрящ.
Тепер PCRX-201 вивчають у рандомізованій ІІ фазі приблизно у 135 пацієнтів, де препарат порівнюють із контрольною групою.
9. Малярія і туберкульоз: недостатньо показати, що метод працює в ідеальних умовах
Інфекційні хвороби залишаються величезною глобальною проблемою, особливо в країнах з обмеженими ресурсами охорони здоров'я.
При малярії одне з найцікавіших питань зараз пов'язане вже не з тим, чи працює вакцина R21/Matrix-M у клінічному випробуванні.
Вакцина рекомендована Всесвітньою організацією охорони здоров'я і вже використовується в національних програмах.
Тепер дослідження AVERT має показати, наскільки добре захист зберігається в реальній системі охорони здоров'я.
У дослідження планується включити близько 20 тис. дітей молодших п'яти років у Буркіна-Фасо та Уганді.
Дослідники порівнюватимуть історію вакцинації дітей, які звернулися з підозрою на малярію та отримали позитивний тест, із тими, у кого тест виявився негативним.
У реальному житті вакцинація складніша, ніж у контрольованому випробуванні: дози можуть вводитися пізніше графіку, деякі діти пропускають щеплення, інтенсивність передачі інфекції змінюється, а одночасно використовуються москітні сітки та інші методи профілактики.
Саме тому реальна ефективність може відрізнятися від результатів початкових випробувань.
У боротьбі з туберкульозом дослідники вирішують іншу проблему — тривале лікування кількома препаратами та ризик стійкості бактерії.
У 2026 році було зареєстровано дослідження ІІ фази, в якому нові протитуберкульозні препарати — зокрема TBAJ-587, BTZ-043, квабодепістат і ганфеборол — збиратимуть у різні комбінації.
Поки це не означає появи нового короткого курсу лікування туберкульозу.
Мета ранніх етапів — визначити, які комбінації достатньо ефективні та безпечні, щоб потім переходити до більших досліджень.
Що об'єднує всі ці дослідження
Ці дев'ять напрямів дуже різні, але разом вони показують кілька спільних змін сучасної медицини.
По-перше, лікування починають дедалі раніше. Серцево-судинний ризик намагаються активно знижувати ще до першого інфаркту, а хворобу Альцгеймера — досліджувати і потенційно лікувати до появи порушень пам'яті.
По-друге, терапія стає точнішою. В онкології вибір препарату дедалі частіше визначається конкретними мутаціями і білками пухлини, а біологічна терапія хронічних хвороб націлюється на окремі запальні механізми.
По-третє, дослідникам доводиться доводити дедалі складніші речі. Недостатньо показати зміну лабораторного аналізу, зниження ваги чи покращення біопсії. Важливіше зрозуміти, чи запобігає лікування інфаркту, цирозу, втраті функції нирок, інвалідності чи смерті.
Саме тому далеко не кожен гучний результат клінічного дослідження означає появу нового стандартного лікування.
Початок ІІІ фази ще не доводить ефективність. Видалення амілоїду не гарантує запобігання деменції. Покращення симптомів після експериментальної генної терапії не означає відновлення суглоба.
Але саме такі великі дослідження визначають, які з сьогоднішніх багатообіцяючих ідей через кілька років дійсно змінять лікування пацієнтів.
Докладніше про дев’ять перспективних напрямів клінічних досліджень — в огляді ICHGCP.
