От рака до Альцгеймера: 9 многообещающих медицинских разработок и клинических испытаний, за которыми стоит следить
Лекарство от ожирения впервые дошло до III фазы испытаний у детей младше 12 лет, болезнь Альцгеймера пытаются остановить еще до появления проблем с памятью, а новые препараты против рака все чаще подбирают не просто по органу, где возникла опухоль, а по ее конкретным биологическим особенностям.
Конец августа и начало сентября 2026 года принесли сразу несколько важных результатов и запусков крупных клинических исследований — от рака и сердечно-сосудистых заболеваний до ХОБЛ, болезней почек, печени и остеоартрита.
Однако слово «прорыв» здесь стоит использовать осторожно. В одних случаях речь идет о положительных результатах III фазы или уже полученном разрешении регулятора. В других — только о начале исследования, которое еще должно показать, работает ли многообещающая идея у пациентов.
1. Рак: лечение все сильнее привязывают к биологии конкретной опухоли
Один из самых свежих результатов появился 8 сентября в лечении мелкоклеточного рака легкого — особенно агрессивной формы заболевания, которая часто хорошо отвечает на первоначальную терапию, но затем быстро возвращается.
В III фазе исследования DeLLphi-305 препарат тарлатамаб в комбинации с дурвалумабом улучшил общую выживаемость по сравнению с одним дурвалумабом.
Терапию применяли не вместо стандартного первоначального лечения. Пациенты сначала получали химиотерапию и иммунотерапию, а новую комбинацию использовали затем в качестве поддерживающего лечения.
Тарлатамаб относится к биспецифическим препаратам: он одновременно связывается с мишенью DLL3 на опухолевой клетке и CD3 на Т-лимфоцитах, помогая иммунной системе приблизиться к раковой клетке и атаковать ее.
Компания пока сообщила только основные результаты III фазы. Детальные данные о том, насколько именно увеличилась продолжительность жизни пациентов, еще предстоит увидеть.
Параллельно меняется лечение рака поджелудочной железы.
В августе американский регулятор FDA одобрил дараксонрасиб для части взрослых пациентов с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы после предыдущего системного лечения или в случаях, когда многокомпонентная терапия им не подходит.
Теперь исследователи идут еще дальше: в новом испытании III фазы комбинацию таргетных таблеток собираются напрямую сравнить со стандартной химиотерапией у ранее не леченных пациентов с опухолью, несущей мутацию KRAS G12D.
Это отражает одну из главных тенденций современной онкологии: вопрос все чаще звучит не просто как «какой это рак», а как «какая именно молекулярная уязвимость есть у этой опухоли».
2. Сердечно-сосудистые болезни: интенсивное лечение хотят начинать до первого инфаркта
Обычно самые агрессивные меры профилактики сердечно-сосудистых осложнений ассоциируются с пациентами, которые уже перенесли инфаркт или инсульт.
Исследование VESALIUS-CV проверяет другой подход.
В него вошли более 12 тыс. людей с высоким сердечно-сосудистым риском, у которых еще не было инфаркта или инсульта.
К стандартной терапии для снижения холестерина исследователи добавляли эволокумаб — препарат класса ингибиторов PCSK9.
Согласно представленному в конце августа анализу, применение эволокумаба было связано примерно с 20-процентным снижением риска смерти в этой группе.
Наблюдение продолжалось в среднем 4,6 года, причем различие между группами начало становиться заметным примерно через полтора года.
Это не означает, что инъекционный препарат нужен каждому человеку с повышенным холестерином.
Участники исследования относились к группе значительно повышенного риска — например, имели выраженный атеросклероз или диабет с дополнительными факторами риска.
Практический вопрос, который ставит исследование, другой: стоит ли ждать первого инфаркта или инсульта, прежде чем максимально усиливать профилактику у наиболее уязвимых пациентов.
3. ХОБЛ: биологическая терапия может подойти более широкому кругу пациентов
Хроническая обструктивная болезнь легких остается одной из ведущих причин смерти в мире.
Даже при современной ингаляционной терапии у части пациентов продолжаются обострения, требующие антибиотиков, стероидов или госпитализации.
В двух исследованиях III фазы — OBERON и TITANIA — антитело тозоракимаб снизило частоту умеренных и тяжелых обострений приблизительно на 30% по сравнению с плацебо.
Препарат блокирует сигнальный путь интерлейкина-33 — одного из механизмов, связанных с воспалением в дыхательных путях.
Особенно интересно то, что эффект наблюдался не только у пациентов с высоким уровнем эозинофилов в крови.
Это потенциально отличает препарат от части уже существующих биологических методов лечения, для которых определенный воспалительный профиль пациента играет ключевую роль.
FDA уже приняло заявку на тозоракимаб к приоритетному рассмотрению.
Но препарат изучался как дополнение к стандартной ингаляционной терапии, а не как ее замена.
4. Семаглутид начали серьезно изучать у детей от 6 лет
Одним из самых дискуссионных результатов сентября стало исследование препаратов класса GLP-1 у маленьких детей.
В исследовании III фазы STEP Young участвовали дети в возрасте от 6 до неполных 12 лет с ожирением.
Одна группа раз в неделю получала семаглутид, другая — плацебо. При этом и дети, получавшие препарат, и контрольная группа участвовали в программе изменения образа жизни: рационе с меньшей калорийностью и повышенной физической активности.
Через 68 недель 40,4% детей в группе семаглутида перестали соответствовать использованному в исследовании критерию ожирения. В группе плацебо таких детей не было.
Исследование достигло основной цели — снижение индекса массы тела оказалось значительно больше с семаглутидом.
Но результат одновременно поднимает вопросы, которые невозможно решить только за 68 недель.
Если терапия начинается в шесть, семь или восемь лет, врачам необходимо понимать ее влияние на рост, питание, половое созревание, психологическое состояние и массу тела после прекращения препарата.
Поэтому положительный результат III фазы еще не означает, что семаглутид становится стандартной терапией для всех детей с ожирением.
Он показывает другое: медикаментозное лечение ожирения теперь исследуют в возрастной группе, для которой доказательств до сих пор было значительно меньше.
5. Болезнь Альцгеймера пытаются лечить еще до появления симптомов
Современная терапия болезни Альцгеймера постепенно смещается на все более ранние стадии заболевания.
Новый шаг — международное исследование III фазы PrevenTRON.
В него планируют включить около 1 600 людей в возрасте от 55 до 80 лет, у которых нет проблем с памятью или мышлением, но анализы показывают признаки патологии Альцгеймера и повышенный риск развития симптомов.
Исследуется препарат тронтинемаб — антитело против амилоида, разработанное таким образом, чтобы улучшить проникновение через гематоэнцефалический барьер.
В сентябре первый центр в Великобритании и Европе начал предлагать участие в программе.
Логика исследования основана на особенности болезни Альцгеймера: патологические изменения в мозге могут развиваться за много лет до того, как человек замечает нарушения памяти.
Если лечение на этой стадии сможет отсрочить когнитивные нарушения, подход к болезни может существенно измениться — от лечения уже появившихся симптомов к профилактике их возникновения.
Но именно слово «если» здесь принципиально важно.
Пока не доказано, что тронтинемаб способен предотвратить деменцию у людей без симптомов. Ответ на этот вопрос и должна дать III фаза.
6. Препарат для почек показал эффект и у людей без диабета
Финеренон уже применяется при хронической болезни почек, связанной с диабетом второго типа.
Исследование III фазы FIND-CKD проверило, может ли этот механизм быть полезен и пациентам без диабета.
В исследовании участвовали 1 584 человека с хронической болезнью почек.
За 32 месяца функция почек снижалась медленнее у пациентов, получавших финеренон, чем в группе плацебо.
Кроме того, препарат снизил риск комбинированного почечно-сердечно-сосудистого исхода на 23%.
Это важный результат, поскольку хроническая болезнь почек далеко не всегда связана с диабетом. Одной из распространенных причин повреждения почек остается длительная артериальная гипертензия.
Однако расширение потенциальной пользы препарата означает и необходимость внимательно следить за безопасностью.
Повышение уровня калия в крови регистрировали у 17% пациентов на финереноне против 13,3% в группе плацебо, хотя серьезные осложнения и прекращение лечения по этой причине встречались значительно реже.
7. При жировой болезни печени исследователи переходят от биопсии к более важному вопросу
Метаболически ассоциированный стеатогепатит — MASH — может постепенно приводить к фиброзу, циррозу, печеночной недостаточности и раку печени.
В последние годы появились препараты, способные улучшать состояние ткани печени по результатам биопсии.
Но теперь требования к терапии становятся жестче.
Глобальная программа III фазы PERFORMA изучает пемвидутид — экспериментальный препарат, одновременно воздействующий на рецепторы глюкагона и GLP-1.
В исследование планируют включить около 1 800 пациентов с MASH и фиброзом стадии F2 или F3, но еще без цирроза.
На первом этапе исследователи будут оценивать, исчезают ли признаки MASH и уменьшается ли выраженность фиброза.
Однако программа рассчитана значительно дальше одного года.
Участников будут наблюдать примерно пять лет, чтобы понять, удается ли реально уменьшить вероятность цирроза, тяжелых печеночных осложнений, трансплантации или смерти.
Это важный сдвиг для всей области.
Улучшение лабораторного показателя или даже биопсии ценно, но для пациента значительно важнее знать, снижает ли терапия риск тяжелого заболевания через несколько лет.
8. При артрозе колена тестируют генную терапию одной инъекцией
Остеоартрит редко называют смертельным заболеванием, но он является одной из крупнейших причин хронической боли и ограничения подвижности.
Особый интерес вызвали двухлетние результаты раннего исследования экспериментальной генной терапии PCRX-201.
Препарат вводится непосредственно в коленный сустав и использует модифицированный аденовирусный вектор для доставки гена, связанного с противовоспалительным белком IL-1Ra.
Идея состоит в том, чтобы после одной инъекции заставить ткани внутри сустава длительно производить противовоспалительный сигнал.
В I фазе участвовали всего 72 человека с умеренным или тяжелым остеоартритом колена.
У тех участников, которые продолжали наблюдение, улучшения боли, скованности и функции сохранялись до двух лет.
Однако результат необходимо трактовать очень осторожно.
К 104-й неделе исследование прекратили 33 из 72 участников — почти 46%. Само исследование было открытым и не предназначалось для окончательного доказательства эффективности.
Оно также не доказало, что терапия восстанавливает разрушенный хрящ.
Теперь PCRX-201 изучают в рандомизированной II фазе примерно у 135 пациентов, где препарат сравнивают с контрольной группой.
9. Малярия и туберкулез: недостаточно показать, что метод работает в идеальных условиях
Инфекционные болезни остаются огромной глобальной проблемой, особенно в странах с ограниченными ресурсами здравоохранения.
При малярии один из самых интересных вопросов сейчас связан уже не с тем, работает ли вакцина R21/Matrix-M в клиническом испытании.
Вакцина рекомендована Всемирной организацией здравоохранения и уже используется в национальных программах.
Теперь исследование AVERT должно показать, насколько хорошо защита сохраняется в реальной системе здравоохранения.
В исследование планируется включить около 20 тыс. детей младше пяти лет в Буркина-Фасо и Уганде.
Исследователи будут сравнивать историю вакцинации детей, обратившихся с подозрением на малярию и получивших положительный тест, с теми, у кого тест оказался отрицательным.
В реальной жизни вакцинация сложнее, чем в контролируемом испытании: дозы могут вводиться позже графика, некоторые дети пропускают прививки, интенсивность передачи инфекции меняется, а одновременно используются москитные сетки и другие методы профилактики.
Именно поэтому реальная эффективность может отличаться от результатов первоначальных испытаний.
В борьбе с туберкулезом исследователи решают другую проблему — длительное лечение несколькими препаратами и риск устойчивости бактерии.
В 2026 году было зарегистрировано исследование II фазы, в котором новые противотуберкулезные препараты — в том числе TBAJ-587, BTZ-043, квабодепистат и ганфеборол — будут собирать в различные комбинации.
Пока это не означает появления нового короткого курса лечения туберкулеза.
Цель ранних этапов — определить, какие комбинации достаточно эффективны и безопасны, чтобы затем переходить к более крупным исследованиям.
Что объединяет все эти исследования
Эти девять направлений очень разные, но вместе они показывают несколько общих изменений современной медицины.
Во-первых, лечение начинают все раньше. Сердечно-сосудистый риск пытаются активно снижать еще до первого инфаркта, а болезнь Альцгеймера — исследовать и потенциально лечить до появления нарушений памяти.
Во-вторых, терапия становится более точной. В онкологии выбор препарата все чаще определяется конкретными мутациями и белками опухоли, а биологическая терапия хронических болезней нацеливается на отдельные воспалительные механизмы.
В-третьих, исследователям приходится доказывать все более сложные вещи. Недостаточно показать изменение лабораторного анализа, снижение веса или улучшение биопсии. Важнее понять, предотвращает ли лечение инфаркт, цирроз, потерю функции почек, инвалидность или смерть.
Именно поэтому далеко не каждый громкий результат клинического исследования означает появление нового стандартного лечения.
Начало III фазы еще не доказывает эффективность. Удаление амилоида не гарантирует предотвращения деменции. Улучшение симптомов после экспериментальной генной терапии не означает восстановления сустава.
Но именно такие крупные исследования определяют, какие из сегодняшних многообещающих идей через несколько лет действительно изменят лечение пациентов.
Подробнее о девяти перспективных направлениях клинических исследований — в обзоре ICHGCP на русском языке.
